הפרוטוקול מפרט את שלבי המחקר, את מספר המשתתפים, את הבדיקות הרפואיות הנדרשות, את אופן קבלת הטיפול ואת תהליך המעקב אחר המטופל.
לפני הכניסה למחקר, המטופל מקבל הסבר מפורט על מטרות המחקר, סוגי התרופות או הטיפולים שיקבל, אופן המעקב ותופעות הלוואי האפשריות. ההסכמה להשתתפות ניתנת בכתב, על גבי טופס הסכמה בשפת המטופל. לאחר החתימה מתבצעות בדיקות התאמה רפואיות, ורק מטופל שעומד בקריטריוני המחקר ישובץ לטיפול.
הטיפולים עשויים להינתן בכדורים או בעירוי במסגרת טיפול יום המטולוגי או באשפוז מלא. במהלך המחקר יתבצעו בדיקות ומעקבים תקופתיים להערכת יעילות ובטיחות הטיפול. לכל מטופל מוצמדת מתאמת מחקר אישית, האחראית לתיאום הביקורים והבדיקות בהתאם ללוחות הזמנים של המחקר ולמתן מענה שוטף.
ההשתתפות במחקר היא על בסיס רצון חופשי, והמטופל רשאי להפסיק את השתתפותו בכל שלב, לאחר הודעה לרופא המחקר.