חשבתם שהשתלות מוח עצם נעשות רק לצורך טיפול במחלות סרטן? אז חשבתם. כ-50% מהשתלות מוח עצם בילדים כיום נעשות לצורך ריפוי ממחלות גנטיות ומטבוליות, ויש גם שיעור הצלחות מרשים, מעל 80% מהילדים נרפאים
מאת: אראלה טהרלב בן-שחר
מה אומר לכם צירוף המילים "השתלת מוח עצם"? סביר להניח שהמחשבה הראשונה שעולה בראשכם היא "סרטן". אבל למעשה, כפי שיודעות לספר ד"ר אירנה זיידמן, מנהלת יחידה להשתלות מוח עצם בקריה הרפואית רמב"ם, ואיריס פורת, האחות המתאמת ביחידה, "50% מהילדים שעוברים השתלות במחלקה עושים זאת כדי להירפא ממחלות לא ממאירות ואפילו לא סופניות, ומעל 80% אכן נרפאים מהן".
הסיבה שההשתלה הפכה לטיפול נפוץ למגוון מחלות נובעת בעיקר מהופעתן של שלל תרופות וטכנולוגיות חדשות, שהפכו אותה להליך בטוח יותר וגרמו לכך שהסיכוי גובר על הסיכון. בעולם הרפואה השתלת מוח עצם נתפסת כיום כטיפול מתאים עבור סדרה של מחלות גנטיות ומטבוליות. היא מהווה פתרון יחיד עבור ילדים עם כשל חיסוני, שבלעדיה לא יוכלו לשרוד ולאחריה סיכוייהם להחלים הם 90% היא מהווה פתרון גם לילדים עם מחלות אגירה מטבוליות, שבהן מחסור באנזים כזה או אחר גורם לאגירה של רעלים בגוף; ובנוסף, היא מהווה גם פתרון למחלות המטולוגיות כמו טלסמיה ואנמיה חרמשית, שבעבר נהגו להתמודד איתן בעיקר באמצעות קבלת מוצרי דם פעם בחודש, וכיום נוטים יותר ויותר לשקול עבורן החלפה כוללת של מוח העצם.
משפחה אחת, שלוש השתלות
"מחלות מטבוליות הן מחלות גנטיות", מסבירה ד"ר זיידמן, "ולכן לא פעם יש יותר מאח אחד במשפחה שחולה בהן, ויותר מבן משפחה אחד שמגיע אלינו להשתלה. לפני עשר שנים הגיעו למחלקה שתי אחיות בנות שנתיים וארבע שאובחנו כחולות בטלסמיה (מחלה המטולוגית, שנובעת מבעיה בגנטית שגורמת לבעיות בייצור ההמוגלובין ומתבטאת באנמיה ותסמינים נוספים). "לקטנה מצאנו מהר תורם. היא קלטה את השתל כמעט בלי סיבוכים. אחרי שהיא שוחררה ההורים פנו אלינו וביקשו שנבצע השתלה גם לאחות הגדולה וגם היא הגיעה לעבור השתלה".
בסיפור המשפחתי הזה יש אפילו פרק נוסף. "למשפחה נולדה תינוקת נוספת שאובחנה גם היא בטלסמיה ונזקקה מוקדם מאוד למוצרי דם", מספרת ד"ר זיידמן. "הפעם למשפחה היה ניסיון עם השתלות ובשלב מוקדם מאוד הם פנו אלינו בבקשה לעשות גם לה השתלה". לפני כמה חודשים גם האחות הקטנה עברה בהצלחה השתלה.
פחות סיבוכים, יותר אבחון
סיפור המשפחה הזה מעיד על כך שהשתלת מוח עצם של פעם אינה ההשתלה של היום וכי הסיכונים שליוו את הפרוצדורה הזו בעבר פחתו. מה הוביל לכך? כמו בהרבה מקרים, התשובה טמונה בכמה גורמים:
התרופה הנכונה: אין ספק שההתפתחות בתחום התרופות שנועדו להכין את החולים להשתלה היא אחד הגורמים המרכזיים לשינוי. כיום,התרופות שנועדו לדכא את המערכת החיסונית כדי שלא תתנגד לשתל רעילות פחות מהתרופות הכימותירפיות שהיו בשימוש קודם לכן, לכן הסיכון לסיבוכים בשלב זה קטן בהרבה.
שידוך הולם: בשנים האחרונות הוקמו בנקי מוח עצם בינלאומיים, שמציעים מאגר תורמים שפעם היה אפשר רק לחלום עליו ומגבירים את הסיכוי למצוא תורם מתאים - 75% מהילדים מוצאים תורם. לצד בנקי המוח קמו גם בנקי דם טבורי, שאמנם לא חוללו את המהפכה המבוקשת, כיוון שכמות התאים בדם טבורי קטנה ואינה מספקת את הצרכים של מושתל מבוגר, ועם זאת הם מהווים עוד מקור לתרומת מוח עצם בעיקר עבור ילדים. נוסף לאלה הבנה הולכת וגדלה בסיווג רקמות ובאבחון הפרופיל הגנטי של התורם גרמה לכך שאפשר לבקש דיוק גדול יותר בהתאמה ולהעלות את הסיכוי שהגוף יקלוט את השתל.
זיהוי אויבים מבעוד מועד: בזמן ההכנה להשתלה הילדים חשופים יותר לזיהומים, בשל העדר תאים לבנים וחוסר במערכת חיסונית. שיטות האבחון שיש כיום מאפשרות לזהות את הזיהומים מוקדם יותר. בנוסף תרופות חדשות לטיפול במחלות נגיפיות וחיידקיות מצליחות לא פעם "לחסל" מחלות שפעם היו עלולות להתפתח ולסכן את המושתל.
אבחון מוקדם: להשתלה שמתבצעת לפני שהמחלה חוללה נזק רב בגוף יש סיכוי גדול יותר להצליח. זה נכון במיוחד עבור ילדים עם כשל חיסוני, שלרוב מאובחן בעקבות זיהום קשה (דלקת ריאות קשה), ושאת תוצאותיו ההשתלה כבר לא תוכל לתקן. זה נכון גם עבור ילדים שחולים במחלת אגירה, שככל שנאגרים בגופם יותר חומרים רעילים כך גדול יותר הנזק המוסב להם. כיום המגמה היא לבצע יותר בדיקות סקר למחלות גנטיות מיד לאחר הלידה כדי לאבחן ילדים לפני ביטוי המחלה, כך שאפשר יהיה לעשות להם השתלה מוקדם יותר.
התחלה חדשה ואיתנה
"למרות ההתקדמות שמאפשרת להגדיל את ההתאמה של מוח העצם ולטפל באופן יעיל יותר בסיבוכי ההשתלה, עדיין קיימים סיבוכים שלא ניתן לנבא ולמנוע כמו מחלת השתל כנגד המאכסן", מסבירה ד"ר זיידמן. "מחלה זו עלולה להתפתח אחרי השתלה, ולעתים היא מופיעה בצורה קשה ומסכנת חיים. אם כי לרפואה יש כלים להפחתת הסיכון לזה באמצעות לקיחת תרומה ישירות ממוח העצם (ולא מדם פריפרי), דיכוי ממוקד יותר של המערכת החיסונית לפני ההשתלה ועוד".
יחידת השתלות מוח עצם מהווה חלק אינטגרטיבי מהמערך להמטו-אונקולוגיה ילדים בניהולה של פרופ' מרים בן הרוש. היחידה מהווה חלק משמעותי בטיפול בילדים חולי סרטן ואיפשרה עלייה משמעותית באחוזי הריפוי של ילדים ממחלת הלוקמיה במיוחד, כמו גם מגידולים מוצקים או ממחלות שאינן אונקולוגיות.
ייעוץ רפואי:
•פרופ' מרים בן הרוש, מנהלת המערך להמטו-אונקולוגיה, בית החולים רות רפפורט לילדים, רמב"ם
•ד"ר אירנה זיידמן, מנהלת היחידה להשתלות מוח עצם, בית החולים רות רפפורט לילדים, רמב"ם
•איריס פורת, אחות מתאמת, היחידה להשתלות מוח עצם, בית החולים רות רפפורט לילדים, רמב"ם