תרופות ביולוגיות ממוקדות מטרה הן סוג של טיפול תרופתי בסרטן, חדיש יותר מהכימותרפיה. מדובר בתרופות, אשר פוגעות במטרות ספציפיות שקיימות בתאים הסרטניים, ואשר אחראיות על קצב התחלקותם (זאת, בניגוד לכימותרפיה, שמנגנון הפעולה שלה אינו ייחודי לתאים הסרטניים).
אבל, חשוב להדגיש, כי תרופות אלה אינן "כדור קסם" (“magic bullet”) שפוגע אך ורק בתאים הממאירים, וזאת, מכיוון שהמטרות של תרופות אלה נמצאות גם בתאי הקיימות הבריאות, ומכאן נגזרות תופעות הלוואי שלהן (ראה בהמשך).
מרבית התרופות ששייכות לקבוצה זאת ניתנות בצורה פומית מחוץ לבית החולים, לעתים קרובות במינון קבוע וללא הפסקה. לקבוצה זאת שייכות גם תרופות שהן נוגדנים חד-שבטיים (monoclonal antibodies) וניתנות דרך הווריד בטיפול יום אונקולוגי בצורה מחזורית. כל מחזור נקרא גם סידרה.
בניגוד למצב הקיים בכימותרפיה, ההחלטה על טיפול בתרופה מקבוצה זאת כן תעשה לעתים קרובות במסגרת "רפואה מותאמת אישית", כלמור, סוג הטיפול יקבע ע"י מאפיינים של הגידול. לצורך כך, תבוצע בדיקה מולקולרית של רקמת הגידול (NGS ) , ו/או הפתולוג יבצע "צביעה" מיוחדת של רקמת הגידול. בדיקות אלה מתבצעות על פי בקשת האונקולוג בחומר שכבר נמצא במכון הפתולוגיה, ואין צורך שהמטופל יגיע במיוחד לצורך ביצוען.
תופעות הלוואי האפשריות הן שונות ומגוונות בהתאם לסוג הטיפול. באופן כללי פחות קשות מאלה של כימותרפיה, ותופעות לוואי שכיחות של כימותרפיה כגון, בחילה והקאה, וירידה במספר כדוריות הדם כמעט שאינן קיימות, וגם אם כן, עצמתן הרבה יותר נמוכה מזאת שבכימותרפיה. נשירת שיער, אם קיימת, בד"כ בדרגה קלה.לעומת זאת, תתכנה תופעות לוואי ייחודיות, כגון פריחה עורית, פגיעה בתפקוד הלב ועוד. תופעת לוואי שכיחה היא "תשישות" (“fatigue”), שהיא תחושת עייפות שאינה חולפת לאחר מנוחה ואינה מוסברת ע"י בדיקות דם כמו אנמיה או תת-פעילות של בלוטת התריס.
לפני תחילת הטיפול יקבל יינתן למטופל הסבר על תופעות הלוואי הספציפיות האפשריות מהטיפול שיינתן לו. הוא גם ידרש לחתום על "טופס הסכמה לטיפול ביולוגי", טופס ארצי סטנדרטי, שנבנה ע" ההסתדרות הרפואית, ועליו חובת האונקולוג להחתים את המטופל לפני תחילת הטיפול. תינתן לו גם הדרכה כיצד לאבחן תופעות לוואי בשלב מוקדם ומתי יהיה עליו לפנות לרופא או לחדר מיון. חשוב לציין, כי אופיין תופעות הלוואי שונה מאוד בתרופות השונות, וכי חומרתן ג"כ שונה ממטול למטופל. ודאי שלא כל תופעות הלוואי המפורטות בטופס ההסכמה לטיפול, צפויות בכל אחד מהטיפולים!!