DepleTTR-CM מחקר פאזה 3 שנועד לבדוק השפעת יעילות ובטיחות התרופה עבור חולים עם קרדיומיופתיה משנית ל ATTR למחקר>
Triton
חברתAlnylam פיתחה טיפול RNAi להפחתת סינטזת חלבוני TTR.בכבד מטרת המחקר
להעריך את יעילות nucresiran בהשוואה לפלסבו בהפחתת תמותה מכל סיבה
ואירועים קרדיווסקולריים במטופלים על עמילויידוזיס מסוגATTR.
Sonata
ניסיון לשימוש בסוטגליפלוזין לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית סימפטומטית חסימתית ושאינה חסימתית מטרת המחקר הערכת השינויים בתסמינים ובמגבלות תפקודיות בחולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית סימפטומטית אשר יטופלו בסוטגליפלוזין בהשוואה לפלצבו. למחקר>
Magnitude
פותחה תרופה חדשה מחקרית בשם NTLA-2001 המבוססת על שיטת CRISPR/Cas9 בעלת יכולת להשתקה גינומית לחלבון ה TTRבתוך תאי הכבד הגורמת לירידה ברמות TTRבסרום
מטרת המחקר זהו מחקר פאזה3 שנועד לבדוק השפעת יעילות ובטיחות התרופה עבור חולים עם קרדיומיופתיה משנית לATTR למחקר>